銳正基因自主開發(fā)的新型堿基編輯器ARTbase-A1?獲批美國(guó)專利

2025年4月2日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發(fā)的新型堿基編輯器ARTbase-A?收到了美國(guó)專利商標(biāo)局（USPTO）的正式授權(quán)通知。

銳正基因聚焦于基于LNP的體內(nèi)基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品的開發(fā)，已經(jīng)有ART001和ART002兩個(gè)產(chǎn)品處于臨床階段，其中ART001是中國(guó)目前唯一獲得美國(guó)FDA臨床許可的同類產(chǎn)品。在擁有處于臨床階段同類產(chǎn)品的中國(guó)公司中，目前只有銳正基因擁有已獲美國(guó)專利授權(quán)的堿基編輯器。同時(shí)，由于相關(guān)技術(shù)在全球范圍內(nèi)仍屬前沿，即使在美國(guó)這一全球最大的醫(yī)藥市場(chǎng)，除了銳正基因和Beam Therapeutics之外，大部分處于臨床階段的同類公司并不擁有已獲美國(guó)專利授權(quán)的堿基編輯器。

銳正基因擁有一支具備豐富經(jīng)驗(yàn)和國(guó)際化視野的基因編輯技術(shù)開發(fā)團(tuán)隊(duì)，基于先進(jìn)的AI算法和生物信息學(xué)能力，挑選構(gòu)建了包含近1000種具備多樣性和專利空間的酶資源庫，從中優(yōu)選出成藥性表現(xiàn)最為突出的候選酶，通過多輪蛋白質(zhì)工程改造與定向進(jìn)化優(yōu)化，獲得了一系列包括CAS和堿基編輯器在內(nèi)的新型編輯器，并已經(jīng)申報(bào)多項(xiàng)全球?qū)＠４舜潍@批美國(guó)專利的堿基編輯器ARTbase-A1?，在達(dá)到同等體內(nèi)活性的情況下，所需劑量?jī)H為行業(yè)領(lǐng)先堿基編輯器的1/3，同時(shí)具備行業(yè)領(lǐng)先的脫靶安全性。

"美國(guó)專利商標(biāo)局對(duì)銳正基因新型堿基編輯器ARTbase-A1?的授權(quán)，體現(xiàn)了銳正基因底層技術(shù)的自主原創(chuàng)能力。"銳正基因創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："目前美國(guó)仍然是規(guī)模上遙遙領(lǐng)先的全球最大醫(yī)藥市場(chǎng)，也是全球先進(jìn)醫(yī)療技術(shù)專利競(jìng)爭(zhēng)最激烈的國(guó)家，在基因編輯領(lǐng)域尤其如此。此次銳正基因ARTbase-A1?美國(guó)專利獲批，為銳正基因國(guó)際化拓展提供了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。同時(shí)，銳正基因系統(tǒng)布局了體內(nèi)基因編輯相關(guān)的其他底層技術(shù)和產(chǎn)品專利，期待更多專利在美國(guó)和其他主要市場(chǎng)獲批，進(jìn)一步提升銳正基因的國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力。"

銳正基因 公司簡(jiǎn)介

銳正基因成立于2021年，專注于開發(fā)基于LNP和其他非病毒載體的體內(nèi)基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新治療方案。

公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)化團(tuán)隊(duì)，建立了全球首個(gè)經(jīng)臨床驗(yàn)證的產(chǎn)業(yè)級(jí)端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺(tái)，系統(tǒng)布局了相關(guān)技術(shù)與產(chǎn)品知識(shí)產(chǎn)權(quán)，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經(jīng)獲得美國(guó)專利授權(quán)。

公司構(gòu)建了針對(duì)遺傳性罕見病和難治常見病的產(chǎn)品管線組合。2023年8月，針對(duì)ATTR的產(chǎn)品ART001成為中國(guó)第一個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中國(guó)第一個(gè)和目前唯一獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可的同類產(chǎn)品。2025年2月，針對(duì)HeFH（PCSK9）的產(chǎn)品ART002成為全球首個(gè)在人體內(nèi)達(dá)到藥效飽和，并在超高基線患者中有效降低LDL-c的同類產(chǎn)品。ART001和ART002的安全性和有效性數(shù)據(jù)均具有成為全球best-in-class產(chǎn)品的潛力。

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